Magnific O caso de Lito nos coloca diante de uma das perguntas mais difíceis do Direito da Saúde contemporâneo: o que pode fazer o Direito quando a necessidade de um paciente é urgente, mas a ciência ainda está buscando respostas?

A pergunta não é simples. E talvez justamente por isso não possa ser respondida apenas com emoção, nem apenas com técnica. Nos últimos dias, a história de Lito Sousa, jovem influenciador diagnosticado com doença rara e grave, mobilizou as redes sociais e trouxe para o debate público uma realidade conhecida por quem trabalha com doenças raras: a existência de pacientes para os quais a medicina ainda não dispõe de uma resposta terapêutica consolidada. É impossível olhar para uma história assim sem perceber a dimensão humana da urgência. Mas, justamente por isso, é preciso falar também sobre ciência. Falar sobre ciência significa compreender que uma pesquisa clínica não é simplesmente uma tentativa de tratamento. É um processo científico estruturado, submetido a protocolos, critérios de inclusão e exclusão, avaliação de segurança, monitoramento, consentimento informado e controle ético e regulatório. As diferentes fases da pesquisa existem porque, antes de sabermos se uma intervenção funciona, precisamos saber se ela é segura; depois, precisamos avaliar sua eficácia, seus riscos, seus efeitos adversos e a consistência de seus resultados. Isso pode parecer frio quando estamos diante de alguém cuja doença avança rapidamente. Mas não é frieza. É proteção. O paciente que participa de uma pesquisa não está simplesmente recebendo um medicamento: está participando de um processo de produção de conhecimento que envolve direitos, riscos, responsabilidades e limites. É justamente aí que surge uma das grandes tensões bioéticas: como acolher a esperança sem transformá-la em evidência? A esperança de Lito e de sua família é legítima. A esperança de quem enfrenta uma doença rara e sem tratamento é profundamente humana. O problema surge quando a urgência individual passa a ser utilizada como argumento para eliminar as etapas que existem justamente para proteger o paciente e a sociedade. No caso de Lito, a discussão se torna ainda mais delicada porque os estudos experimentais destinados a doenças raras possuem desenhos próprios, fases determinadas e critérios específicos de recrutamento. Um estudo pode estar encerrado, uma coorte pode ter atingido o número previsto de participantes ou determinado paciente pode não preencher os critérios científicos estabelecidos. Nada disso torna ilegítima a busca de uma família por alternativas. Significa apenas que esperança, necessidade clínica e elegibilidade para uma pesquisa são categorias diferentes. É nesse ponto que o Direito precisa demonstrar maturidade institucional. O direito fundamental à saúde não pode ser compreendido como um direito irrestrito a qualquer medicamento, terapia experimental ou ingresso em pesquisa científica. A Constituição assegura a saúde como direito de todos e dever do Estado, mas sua concretização, sobretudo diante de tecnologias de alta complexidade, exige diálogo com a Medicina, a Farmácia, a Bioética, a Epidemiologia e a ciência regulatória. O juiz não é pesquisador. Não substitui o médico, o farmacologista, o comitê de ética, o pesquisador responsável ou a autoridade sanitária. Tampouco pode transformar a comoção produzida por uma história individual em critério científico. Isso, porém, não significa que o Judiciário deva permanecer distante. Ao contrário: quanto mais sofisticada a tecnologia em saúde, maior deve ser a capacidade institucional do Direito de compreender aquilo que está julgando. A judicialização da saúde já demonstrou que decisões tomadas sem adequada compreensão dos aspectos médicos, farmacológicos e científicos podem produzir consequências que ultrapassam o caso individual. Quando se trata de medicamento experimental, terapia gênica ou participação em pesquisa clínica, esse cuidado precisa ser ainda maior. Não se trata de negar o direito à saúde. Trata-se de compreender que esse direito também envolve segurança, informação adequada, consentimento livre e esclarecido e proteção contra intervenções cuja relação entre benefício e risco ainda não esteja suficientemente demonstrada. Talvez devêssemos falar, portanto, em um verdadeiro direito à boa ciência. O paciente tem direito de acessar a inovação, mas também de saber quando aquela inovação ainda está sendo investigada. Tem direito à esperança, mas não à promessa. Tem direito à pesquisa, mas a uma pesquisa ética. E tem direito de não ser transformado em instrumento de experimentação sem as garantias que o sistema científico e jurídico construiu justamente para protegê-lo. Poucos casos mostram essa tensão de maneira tão concreta quanto o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara, grave e progressiva que compromete a produção de distrofina, proteína essencial à estabilidade das fibras musculares. A deficiência dessa proteína provoca degeneração muscular progressiva, perda de força e mobilidade e, ao longo da evolução, pode comprometer também as funções respiratória e cardíaca. Administrado em dose única por infusão intravenosa, o Elevidys utiliza um vetor viral AAVrh74 para levar às células musculares uma versão reduzida do gene da distrofina, permitindo a produção de microdistrofina funcional. Não se trata de cura nem de correção definitiva da mutação: o objetivo é proteger as fibras musculares e buscar estabilizar ou retardar a perda da função. No Brasil, o registro condicional ficou restrito a crianças deambuladoras entre 4 e 7 anos que preenchessem critérios clínicos e laboratoriais específicos. A dimensão econômica era igualmente excepcional. No início das tratativas conduzidas no Supremo Tribunal Federal, o custo da dose era estimado em cerca de R$ 17 milhões por paciente. Como a quantidade administrada também varia conforme o peso corporal, cada ordem judicial de fornecimento envolvia uma tecnologia de altíssimo custo, além de questões sobre evidência, segurança, regulação e equidade. Foi nesse contexto que famílias passaram a recorrer ao Judiciário em busca de acesso a uma terapia inovadora para uma doença ainda sem cura. A judicialização do Elevidys alcançou o Supremo Tribunal Federal. Em decisões proferidas no contexto de processo de natureza estrutural, o STF chegou a disciplinar o fornecimento do medicamento e a considerar arranjos construídos entre a União e a empresa responsável. Era a tentativa de responder juridicamente, de forma organizada, a demandas individuais que se multiplicavam em torno de uma tecnologia nova e extraordinariamente onerosa. Mas a ciência continuou se movimentando. Em 2025, surgiram graves sinais de segurança relacionados a terapias gênicas que utilizavam o vetor viral AAVrh74. Foram relatados casos fatais de insuficiência hepática aguda, inclusive em pacientes que haviam recebido Elevidys nos Estados Unidos. A FDA adotou medidas restritivas e a Anvisa, em julho de 2025, suspendeu preventivamente no Brasil a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento. O reflexo jurídico foi imediato e revelador. Diante da suspensão sanitária, o Supremo Tribunal Federal determinou a suspensão nacional da eficácia das decisões judiciais que ordenavam o fornecimento do Elevidys enquanto permanecesse vigente a restrição imposta pela Anvisa, ressalvadas as hipóteses admitidas pela própria autoridade regulatória. A mensagem institucional é importante: uma decisão judicial sobre tecnologia em saúde não pode cristalizar um estado da ciência que deixou de existir. A trajetória tornou-se ainda mais significativa nesta semana. Em 24 de agosto de 2026, Anvisa e Roche comunicaram o cancelamento do registro condicional do Elevidys, a pedido da empresa. Segundo a Agência, a totalidade dos dados então disponíveis não se mostrou suficiente para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicionado. O cancelamento não elimina o dever de acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, inclusive brasileiros que o receberam entre dezembro de 2024 e julho de 2025. Esse percurso — registro excepcional, intensa expectativa social, judicialização, decisões estruturais, aparecimento de sinais graves de segurança, suspensão sanitária e posterior cancelamento do registro — deveria ser estudado cuidadosamente por todos os que atuam com Direito da Saúde. Ele demonstra que a evidência científica não é uma fotografia imóvel. Ela se acumula, se corrige, pode confirmar expectativas, mas também pode frustrá-las. E o Direito precisa ser capaz de acompanhar essa dinâmica.