Famílias enfrentam luta judicial por tratamento contra distrofia muscular de Duchenne Pelo menos quatro crianças de cidades do interior de São Paulo aguardam a liberação do Elevidys, medicamento usado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A doença genética rara e progressiva afeta somente meninos e provoca degeneração irreversível dos músculos. O remédio pode mudar o curso da doença, mas seu uso está suspenso pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa

Famílias enfrentam luta judicial por tratamento contra distrofia muscular de Duchenne Pelo menos quatro crianças de cidades do interior de São Paulo aguardam a liberação do Elevidys, medicamento usado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A doença genética rara e progressiva afeta somente meninos e provoca degeneração irreversível dos músculos. O remédio pode mudar o curso da doença, mas seu uso está suspenso pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) há 11 meses. Os registros da infância de José Marcelo, em São José do Rio Preto, mostram uma criança saudável e cheia de energia. Ele andou no tempo certo e brincava normalmente. O atraso na fala, porém, levou os pais a procurar médicos. Após exames, veio o diagnóstico de uma síndrome rara. 📲 Participe do canal do g1 Rio Preto e Araçatuba no WhatsApp “Um exame mostrou alteração na enzima muscular e, depois, o mapeamento genético confirmou a distrofia muscular de Duchenne. Foi tudo novo, né? Um mundo novo, das terapias, o mundo da gente estudar a realidade, da gente entender ele e não comparar ele com outras crianças, é tudo no tempo dele"”, conta a mãe, Ana Eliza de Carvalho Ártico. José Marcelo e os pais, Ana Eliza e Marcel, de Rio Preto Reprodução/TV TEM A doença ocorre pela ausência da distrofina, proteína essencial para os músculos. Sem ela, há degeneração irreversível da musculatura esquelética e cardíaca. Estima-se que atinja de 1 a cada 3 mil a 5 mil meninos nascidos vivos no mundo e, segundo a médica Agnes Cristina Fett Conte, da Faculdade de Medicina de Rio Preto (Famerp), origina-se na mutação do cromossomo X. "O gene da doença é um gene que a gente chama de DMD, das próprias siglas da doença, distrofia muscular de Duchenne. Ele está localizado no braço curto do cromossomo X. As meninas são XX e os meninos são XY. Então, tendo dois X, mesmo que um deles, no cromossomo X, um gene DMD esteja mutado, ou seja, não funcione, cause a doença, a mulher tem um outro X normal com o gene DMD normal que contrabalança, então a protege de ter danos graves. Já os meninos têm um X só", detalha. Doença provoca degeneração irreversível da musculatura esquelética e cardíaca Reprodução/TV TEM LEIA TAMBÉM: Secretário de Saúde de Rio Preto pede exoneração após ação que cobra devolução de R$ 3,8 milhões de convênio anulado Grávida de quase 7 meses dá à luz gêmeos antes de chegar ao hospital no interior de SP Médico auxiliar é retirado de condenação que cobra indenização de R$ 136 mil por laqueadura irregular O acompanhamento multidisciplinar é essencial para os pacientes. José Marcelo faz fisioterapia para manter a mobilidade. Mas a principal esperança das famílias é a terapia gênica, que pode retardar ou interromper a degeneração muscular. O custo, porém, chega a R$ 17 milhões, e além dos pais muitas vezes terem que obter o direito ao uso na Justiça, ainda foram impactados pela suspensão do medicamento pela Anvisa. Medicação suspensa há 11 meses Elevidys, fabricado pela norte-americana Sarepta e importado no Brasil pela Roche Sarepta/Divulgação O Elevidys foi desenvolvido nos Estados Unidos e chegou a ser usado no Brasil por seis meses. Em julho de 2025, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu o uso após relatos de efeitos colaterais graves, incluindo mortes de pacientes fora da faixa etária indicada. A farmacêutica revisou a bula e o medicamento voltou a ser aplicado em outros países. "A gente tinha uma esperança muito grande, porque a gente teve um diagnóstico precoce do José, antes dos quatro anos. A bula do remédio seria de quatro a sete anos. Então, a nossa esperança era que ele tivesse tomado já bem no comecinho. A esperança é que realmente a Anvisa reconsidere isso, que ele tome o quanto antes para a gente conseguir preservar a musculatura dele", torce o pai de José Marcelo, Marcel Melon. Arthur Jordão Lara, de sete anos, tem menos de um ano para receber o remédio na idade permitida Reprodução/TV TEM Em Sorocaba, Arthur Jordão Lara, de sete anos, tem menos de um ano para receber o remédio dentro da idade permitida. A família conseguiu na Justiça o fornecimento da medicação, mas a aplicação nunca foi feita. "Ah, estamos analisando, estamos analisando. Só que eu não posso falar para o meu filho: 'Duchenne, espera aí um pouquinho que a Anvisa está analisando para ver o que vai acontecer'. Analisando se ela é realmente eficaz. A melhor medicação é a que existe hoje. Só existe o Elevidys. O que a gente tem que fazer? Aplicar. Porque senão ele já tem uma sentença de morte. Eu sei o que vai acontecer com ele. E eu não vou deixar isso acontecer com meu filho", afirma a mãe, Natália Jordão. Natália perdeu o irmão Ricardinho para a mesma doença em 2012, aos 20 anos. Ela lembra de uma conversa marcante. “Ele disse que acreditava na cura, mas que n?