A busca por alternativas contra a doença de Creutzfeldt-Jakob explica o que são tratamentos experimentais e quem pode participar

Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), tem mobilizado familiares e seguidores em busca de alternativas experimentais que possam tentar frear a progressão da enfermidade. Sem cura ou tratamento conhecido capaz de interromper a evolução da doença, a família procura pesquisas que investiguem novas estratégias contra doenças priônicas, como a que afeta o influenciador.

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Para quem recebe o diagnóstico de uma doença rara e de rápida progressão, como a de Lito, a expressão "tratamento experimental" pode gerar expectativas que não correspondem necessariamente ao que uma pesquisa clínica é capaz de oferecer.

Segundo a advogada Andreia Bessa, coordenadora jurídica da Casa Hunter e da Casa dos Raros -- instituições que atuam no acolhimento, diagnóstico, tratamento e pesquisa de pacientes com doenças raras --, é fundamental diferenciar uma pesquisa clínica de um tratamento já aprovado.

"Quando alguém descobre uma molécula ou componente que tenha algum impacto de forma considerável em determinada doença, é um ponto de partida. É experimental porque ainda não é uma resposta. É preciso analisar a segurança e a eficácia que estão demonstrando no tratamento e se realmente tem algum impacto para aquele paciente", explicou ao Terra.

Um tratamento experimental é uma terapia que ainda está sendo investigada para determinar sua segurança, a dose adequada e sua possível eficácia. Antes de chegar ao mercado, uma substância passa por diferentes etapas de pesquisa e, nesse estágio, ainda não é considerada um medicamento aprovado.

No caso das terapias destinadas a doenças raras, o processo pode ser ainda mais complexo. O número reduzido de pacientes dificulta a reunião de participantes em quantidade suficiente para produzir evidências científicas e estatísticas robustas.

"Os estudos costumam ser com dezenas de pessoas. [Mas] nas doenças raras, às vezes, temos 20 pacientes participantes do mundo todo. É muito pouco. Não tem evidência porque só 20 pacientes participaram do estudo. Isso é um grande problema que a gente encontra hoje de interpretação, de compreensão nas doenças raras. Que é o caso do Lito, é raríssimo o caso dele", afirmou Bessa.

Os estudos seguem etapas sucessivas antes que uma substância possa ser registrada como medicamento.

A primeira é a fase pré-clínica, realizada em laboratório e em modelos animais. Nessa etapa, não há qualquer participação humana. 

Depois começam os testes em seres humanos.

"Passou da fase três, você vai para o registro na agência sanitária. Só quando vai para o registro na agência sanitária que a gente pode falar que vira um medicamento. Até ali não é o medicamento, é uma substância em análise", explicou Bessa.

O uso de placebo é uma das questões mais delicadas dos estudos clínicos, principalmente quando envolvem crianças.

“É complicado. Quando a gente fala de fazer uma pesquisa em crianças, a questão ética é muito pesada. Como você trabalha placebo em uma criança? Primeiro, como que vai identificar a evolução da doença, ela não tem consciência, mas o médico que está fazendo a pesquisa sabe que aquela criança não está avançando pela falta de tratamento, que está tomando placebo”, explica Bessa. 

A existência de um estudo clínico não significa que qualquer paciente com aquela doença possa ser incluído. Cada pesquisa é conduzida de acordo com um protocolo que estabelece previamente critérios de inclusão e exclusão, submetidos a avaliação ética e regulatória.

É necessário, por exemplo, que o diagnóstico seja compatível com o estudo e que o paciente atenda às características clínicas estabelecidas pelos pesquisadores. Também é preciso verificar se a pesquisa ainda está recrutando voluntários.

“O paciente tem que preencher critérios extremamente técnicos, que respeitam uma diretriz e um conselho de ética. Se não seguir esses critérios pode chegar a ter um estudo jogado no lixo”, explica Bessa.

A mobilização de uma família pode chamar a atenção de pesquisadores e autoridades para um caso, mas isso não significa que seja possível determinar a inclusão de um paciente em um estudo.

“Não é algo que a pessoa que está conduzindo o estudo possa falar: ‘conheço aquela pessoa, é muito minha amiga, ela vai entrar nesse estudo clínico’. Nem o médico, o SUS e o Itamaraty têm o poder de determinar a inclusão de alguém. Isso não tira o direito das pessoas, do Itamaraty e do próprios Ministério da Saúde de conhecer os estudos que existem em todo o mundo, para verificar as possibilidade de elegibilidade de algum paciente” disse Bessa.

Segundo ela, os critérios existem justamente para preservar a validade científica da pesquisa. Alterá-los individualmente poderia comprometer a comparação entre os participantes e, consequentemente, os resultados do estudo.