A suspensão de terapia milionária expõe a angústia das famílias e os limites da burocracia

Há decisões na vida pública que podem ser tomadas olhando para números, planilhas e cálculos. Outras exigem que, antes de qualquer coisa, olhemos para as pessoas. A situação das crianças e famílias que convivem com a Distrofia Muscular de Duchenne é uma delas.

Nesta quinta-feira (27/08), a Comissão de Direitos Humanos do Senado realizou uma audiência pública para discutir as doenças raras e, especialmente, a situação regulatória do Elevidys, terapia gênica destinada a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

Estamos falando de uma doença genética rara, grave e progressiva, que provoca perda contínua de força e função muscular e atinge majoritariamente meninos. Para essas crianças, o tempo tem um significado diferente: enquanto processos administrativos seguem seus prazos, a doença continua avançando.

Por isso, acredito que essa discussão não pode ser feita apenas de maneira aritmética.

É claro que precisamos falar de segurança. Precisamos falar de eficácia, evidências científicas, critérios regulatórios e acompanhamento dos pacientes. Tudo isso é indispensável. Mas também precisamos falar de vida, qualidade de vida, autonomia e tempo.

A audiência já estava prevista antes dos acontecimentos desta semana, quando, a pedido da Roche, a Anvisa cancelou o registro do Elevidys no Brasil. A coincidência entre os fatos apenas tornou ainda mais urgente uma discussão que já precisávamos enfrentar.

Durante a audiência, representantes da Anvisa explicaram que a análise da agência considera segurança e eficácia, e não o custo do medicamento. Também informaram que medicamentos para doenças raras seguem fluxo prioritário e ressaltaram que decisões regulatórias podem ser reavaliadas à medida que novas evidências sejam apresentadas.

Esse ponto é fundamental.

Não defendo que segurança seja colocada de lado. Pelo contrário. Como alguém cuja trajetória profissional sempre esteve ligada à ciência e à tecnologia, sei que decisões dessa natureza precisam ser sustentadas pela melhor evidência científica disponível.

Mas segurança e acesso não podem ser tratados como conceitos necessariamente opostos. Ciência e esperança também não.

Precisamos encontrar um caminho que proteja os pacientes e, ao mesmo tempo, permita que o avanço da ciência chegue a quem mais precisa dele.

Foi uma audiência extremamente sensível. Pais e mães se emocionaram ao falar sobre seus filhos e sobre a angústia de acompanhar a evolução de uma doença progressiva enquanto aguardam respostas. Essa talvez seja a parte mais difícil dessa discussão.

Para quem está fora dessa realidade, algumas semanas ou alguns meses podem parecer apenas parte de um procedimento administrativo. Para uma família que acompanha a perda progressiva das funções de uma criança, esse mesmo período pode representar algo que não será recuperado. Cada possibilidade importa. Cada dia importa.

O Elevidys não representa uma cura definitiva para a Distrofia Muscular de Duchenne. O próprio debate apresentado ao Senado trata a terapia como uma possibilidade de retardar a evolução da doença e preservar a funcionalidade em pacientes elegíveis.

É exatamente por isso que precisamos discutir com seriedade qual é o caminho ideal, legal e seguro para essas crianças.

Como ficam aquelas que já receberam a terapia? Como será feito o acompanhamento individualizado? Quais informações científicas ainda são necessárias? Quais critérios poderiam permitir uma eventual reavaliação? E quais alternativas podem ser oferecidas às famílias enquanto isso? São perguntas que o Estado brasileiro precisa responder.

“Elas não são caras. Elas são raras.”

Durante a audiência, a senadora Damares Alves resumiu de maneira muito forte um problema que ultrapassa o caso específico do Elevidys. “Elas não são caras. Elas são raras.”

A frase surgiu diante da preocupação de que o debate sobre doenças raras seja reduzido simplesmente ao custo dos tratamentos. É evidente que recursos públicos exigem responsabilidade. Precisamos discutir sustentabilidade, incorporação tecnológica e critérios objetivos. Mas uma vida humana não pode ser analisada exclusivamente por uma equação financeira.

Quando avaliamos uma terapia para uma doença grave e progressiva, precisamos considerar também o benefício para aquele paciente: mais autonomia, mais qualidade de vida, preservação de funções e mais tempo ao lado de sua família. Estamos falando de crianças. Estamos falando de pais e mães que acompanham todos os dias a progressão de uma doença para a qual ainda não existe cura definitiva. Não podemos transformar essas pessoas em números dentro de uma planilha.